5月27日，記者從新疆農(nóng)墾科學院獲悉，新疆首只基因編輯疾病模型羊培育成功，編號為“0945”。這標志著新疆在基因編輯技術(shù)應(yīng)用于人類罕見病研究領(lǐng)域邁出重要一步。
3月13日，新疆首只基因編輯疾病模型羊成功誕生，編號為“0945”。王立民攝
5月27日，新疆農(nóng)墾科學院反芻動物育種創(chuàng)新團隊核心成員王立民說，這只基因編輯模型羊誕生于今年3月13日，現(xiàn)在已經(jīng)有16公斤重，從外形特征上看與正常羔羊無異，預(yù)計會在斷奶后出現(xiàn)變化。
在研究過程中，技術(shù)團隊采用基因編輯技術(shù)，對數(shù)萬個細胞進行實驗與檢測，對近百個胚胎開展驗證。最終，從眾多胚胎中挑選出16枚，移植到9只受體母羊體內(nèi)。經(jīng)過150天懷孕期，僅有編號“0945”的羔羊成功出生，它的健康狀況將成為解開罕見病發(fā)病機理的關(guān)鍵。
之所以開展此項研究，源于湖南省婦幼保健院毛翛博士發(fā)現(xiàn)的罕見病例。在三個獨立家族中，多名患者因某基因功能缺失，出現(xiàn)發(fā)育遲緩和身體質(zhì)量指數(shù)異常降低等癥狀。由于該基因與人類疾病的關(guān)聯(lián)研究極為有限，新疆農(nóng)墾科學院反芻動物育種創(chuàng)新團隊決定利用綿羊構(gòu)建疾病模型，助力探索罕見病發(fā)病機制及治療方法。
為何選擇綿羊作為疾病模型？據(jù)王立民介紹，由于小鼠體型小，許多復雜操作難以實施，而綿羊部分生理結(jié)構(gòu)、免疫系統(tǒng)、代謝機制與人類高度相似，能更精準模擬病癥，為研究提供更有價值的參考。
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