近日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志等權(quán)威期刊發(fā)布的一篇論文顯示，一名42歲的瑞典男子成為全球首例成功利用基因編輯技術(shù)治愈1型糖尿病的患者。據(jù)報(bào)道，他所使用的移植細(xì)胞來自健康者的捐贈(zèng)，治療花費(fèi)在10萬美元左右。
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這名男子的身份信息對公眾保密。據(jù)悉，他5歲時(shí)就確診1型糖尿病，此前每天需要注射胰島素。如今在治療完全成功后，他的體內(nèi)重建了生產(chǎn)胰島素的機(jī)制，不再需要注射或服用任何藥物。主治醫(yī)生表示，“他終于可以毫無負(fù)擔(dān)地享受糖分了?！?/p>
1型糖尿病是一種慢性疾病，影響胰腺中分泌胰島素的胰島細(xì)胞，使得患者體內(nèi)無法產(chǎn)生（或者只能生產(chǎn)極少量）的胰島素，使得血糖水平不能得到有效控制。僅僅在美國，就有大約160萬人確診1型糖尿病，有3200萬人確診2型糖尿病。在全球范圍內(nèi)，1型糖尿病確診人數(shù)則超過950萬。
為了攻克1型糖尿病，瑞典和美國的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)聯(lián)手進(jìn)行了基因編輯技術(shù)的試驗(yàn)。一般來說，醫(yī)生需要向1型糖尿病人的體內(nèi)移植健康的胰島細(xì)胞，但外來細(xì)胞的到來會(huì)使得人體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生極其強(qiáng)烈的排異反應(yīng)。因此科學(xué)家試驗(yàn)采用基因編輯技術(shù)，降低排異反應(yīng)的烈度。
這一實(shí)驗(yàn)最初見效的案例發(fā)生在30歲的美國女子馬萊納·戈?duì)柕律砩?。戈?duì)柕乱彩?歲時(shí)確診1型糖尿病，而在接受治療的四周后，她就無需再注射胰島素。美中不足的是，戈?duì)柕氯匀恍枰盟幬铮种企w內(nèi)的排異反應(yīng)，而且她接受的細(xì)胞來自一名已故人士的遺體，并非來自健康的捐贈(zèng)者。
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這名42歲的瑞典男子和戈?duì)柕乱粯樱邮芰祟愃频那氨圩⑸?。不過，醫(yī)生是將被基因編輯過的來自健康捐贈(zèng)者的胰島細(xì)胞注入他的體內(nèi)。研究人員使用基因編輯技術(shù)對捐贈(zèng)者細(xì)胞的遺傳密碼進(jìn)行了三處修改，以使它們不太可能產(chǎn)生免疫系統(tǒng)排異反應(yīng)。
報(bào)告顯示，這名男子在接受治療后，見效速度沒有戈?duì)柕驴欤邮茏⑸浜笕齻€(gè)月，他體內(nèi)依然產(chǎn)生一定強(qiáng)度的排異反應(yīng)。令科學(xué)家們感到驚喜的是，這名男子最終實(shí)現(xiàn)了痊愈，擺脫了對任何藥物的依賴。
紅星新聞?dòng)浾?鄭直
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